Amy Norton tarafından

HealthDay Muhabir

Çarşamba, 28 Kasım 2018 (HealthDay News) - Parkinson hastalığına yönelik deneysel bir gen terapisi, beynin kilit alanlarını değiştirerek işe yarıyor, yeni bir çalışma bulur.

Araştırmacılar, daha önceki bir denemede GAD gen tedavisi alan 15 Parkinson hastasına odaklandı. GAD, hareket kontrolünde rol alan beyin kimyasalının üretimini teşvik eden bir enzimdir.

Önceki denemede, hastalar GAD geninin infüzyonlarını beyine aldıktan sonra hareket problemlerinde düzelmeler göstermiştir.

Tam olarak neyin açık olmadığı, Feinstein Tıp Araştırmaları Enstitüsü'ndeki Manasset'teki Nörobilimler Merkezi'ni yöneten araştırmacı Dr. David Eidelberg, N.Y.

Yeni çalışma için, Eidelberg'in ekibi, deneme hastalarının 15'inden gelen özel beyin taramalarını inceledi. Araştırmacılar beklenmedik bir cevap buldu: Gen terapisi Parkinson hastalığına işaret eden anormal beyin devrelerini değiştirmedi.

Bunun yerine, esasen hatalı devreyi telafi etmek için beynin küçük bir alanını yeniden yapılandırdı.

Eidelberg, "Kendi devrelerini yarattı," dedi. “Hastalık devresi devam ediyor - bu bir tedavi değil.”

Yine de, gen terapisinin Parkinson hastalarına fayda sağlayabilecek yeni beyin bağlantılarını desteklediğini söyledi.

Çalışma bulguları 28 Kasım’da çevrimiçi yayınlandı. Bilim Çeviri Tıbbı.

Parkinson Vakfı, Parkinson Vakfı'na göre, yalnızca ABD'de yaklaşık 1 milyon kişiyi etkiliyor.

Kök nedeni belirsizdir, ancak hastalık ilerledikçe, beyin dopamin üreten hücreleri kaybeder - hareketi düzenleyen bir kimyasal. Sonuç olarak, insanlar titreme, sert uzuvlar ve zaman içinde giderek kötüleşen denge ve koordinasyon problemleri gibi belirtilerden muzdariptir.

Dopamin seviyesini yükselten veya dopaminin hareketlerini taklit eden ilaçlar dahil, bu semptomları azaltmak için tedaviler vardır. Bazı hastalar için bir başka seçenek, sürekli elektrik darbeleri sağlamak için belirli bir beyin bölgesine elektrotların yerleştirildiği derin beyin stimülasyonudur (DBS). Anormal elektriksel etkinliği bastırarak yardımcı olacağı düşünülüyor.

GAD gen terapisi, genin inaktive edilmiş bir soğuk virüse sokulmasıyla yapılır. Bu viral "vektör", DBS tedavisinde hedeflenen beyin bölgelerinden biri olan, subtalamik çekirdek adı verilen spesifik bir beyin bölgesine verilir.

Devam etti

Orijinal olarak, Eidelberg, araştırmacıların gen terapisinin "DBS benzeri" bir şekilde işe yarayacağını düşündüğünü söyledi.

Ancak yeni bulgulara dayanarak, durum böyle değil.

Michael Okun, Parkinson Vakfı'nın tıbbi direktörüdür. Çalışmayı "büyüleyici" olarak nitelendirdi.

Okun, "GAD gen terapisinin, subtalamik çekirdek DBS'den farklı olarak, beklenen Parkinson hastalığı beyin ağını değiştirmediğini gösterdi." Dedi. "Bunun yerine, bitişik motor olmayan yollarda işbirliği yaptı."

Bu neden önemli? Okun'a göre sebeplerden biri, ilerleyen gen terapisi alanı için "önemli bir ders" sunması.

Araştırmacılar, hedeflediği beyin bölgesine dayanarak bir terapinin “etki mekanizması” hakkında varsayımlarda bulunamaz.

Eidelberg başka bir noktaya değindi: Gelecekteki çalışmalarda araştırmacılar, hastaların semptom iyileşmelerinin bir "plasebo etkisi" yerine, gen terapisinin gerçek bir etkisine bağlı olduğundan emin olmak için beyin görüntülemeyi kullanabilirler.

Birkaç düzine Parkinson hastasının yer aldığı orijinal denemede, bazıları rastgele GAD gen infüzyonlarını almak üzere atandılar. Gerisi karşılaştırma için "sahte" bir prosedür uygulandı.

Altı ay boyunca, her iki grup da sertlik ve titreme gibi hareket semptomlarında iyileşme gösterdi. Ancak gen terapisi grubu daha büyük kazançlar gördü.

"Bir smaç değildi," diye vurguladı Eidelberg. “Ama daha iyisini yapıyorlardı ve bu bir yıllık bir ize devam etti.”

Bu tür herhangi bir terapide, infüzyon edilen genin istenmeyen etkilerinin olacağı teorik bir endişe vardır.

Eidelberg, "Gördüğümüz şey, bu genin kalıcı kalacağı" dedi. “Beynin her tarafına sızmıyor.”

Orijinal denemede araştırmacılara göre kırmızı bayrak yoktu. En sık görülen yan etkiler geçici baş ağrısı ve bulantı idi.

Çeşitli araştırma ekipleri, Parkinson için gen terapisine farklı yaklaşımlar arıyor. Eidelberg, umut, en azından bazı hastalar için işe yarayan ek seçenekler geliştirmek olduğunu söyledi - muhtemelen günlük ilaç almaktan kurtuluyor.

Bu noktada, GAD tedavisinin daha sonraki aşamalarında yapılan bir denemenin yapılmasında “çok ilgi” olduğunu belirtti. Fakat henüz hiç başlamadı.

Mevcut çalışma, gen terapisini geliştiren şirket Neurologix Inc. tarafından finanse edildi.