Amy Norton tarafından

HealthDay Muhabir

Perşembe, 18 Ekim 2018 (HealthDay News) - Araştırmacıların "atılım" dediği şeyde, iki ön deneme, iki üçlü ilaç rejiminin ikisinin de kistik fibrozlu kişilerin yüzde 90'ına fayda sağlayabileceğini keşfetti.

Çalışmalar, ilaç kombinasyonlarının yetişkin hastaların akciğer fonksiyonlarını dört hafta boyunca geliştirdiğini tespit ederek kısa sürelidir. Ancak uzmanlar, sonuçların halihazırda devam etmekte olan daha uzun ve uzun vadeli davalarda yer alacağı konusunda iyimser olduklarını söyledi.

En heyecan verici olanı, üçlü ilaç yaklaşımının neredeyse tüm kistik fibroz hastalarına yeni seçenekler açabileceğidir.

Denemelerden birine öncülük eden Dr. Steven Rowe, "Bu, kistik fibrozun tedavisi değildir." “Ama oyun değişiyor olabilir.”

Kistik fibroz (KF) kalıcı akciğer enfeksiyonlarına neden olan genetik bir hastalıktır. Zamanla, geniş akciğer hasarı solunum yetmezliğine yol açar. Bir zamanlar, KF'li çocuklar genellikle okul çağına gelmeden öldü. Ancak, Kistik Fibroz Vakfına göre iyileştirilmiş tedavilerle, tipik yaşam beklentisi şimdi yaklaşık 40 yıldır.

Kistik fibroz, CFTR olarak adlandırılan bir gendeki çeşitli mutasyonlardan kaynaklanır. Geçtiğimiz birkaç yılda, bu genetiği hedefleyen ilaçları hedef alan ilaçlar mevcuttu. CFTR modülatörleri olarak bilinen hastalığın tedavisinde büyük bir ilerleme olarak müjdelediler.

Bununla birlikte, sadece bazı CFTR mutasyonları olan az sayıda insan için iyi çalışırlar, “Birmingham'daki Alabama Üniversitesi Kistik Fibroz Araştırma Merkezi'nin yöneticisi Rowe.

Rowe, kistik fibrozise neden olan en yaygın mutasyona F508del denir - ve bununla başa çıkmanın daha zor olduğu kanıtlanmıştır.

KF'li insanların yaklaşık yarısı mutasyonun iki kopyasını taşır (her bir ebeveynden miras alınmış). Rowe, onlar için mevcut iki CFTR modülatörünün bir kombinasyonu nefes alma problemlerini kolaylaştırabilir - ancak genel etkiler sadece "mütevazı" dedi.

Sonra, F508del'in sadece bir kopyasını taşıyan CF hastalarının yüzde 30'u ve ayrıca "minimal işlev" mutasyonu olarak bilinen başka bir kusur var. Onlar için mevcut CFTR modülatörleri hiç çalışmıyor.

Her iki yeni çalışma da bu iki hasta grubuna odaklandı. Sonuçlar 18 Ekim'de yayınlandı. New England Tıp DergisiAraştırmacıların Denver’daki bir Kuzey Amerika Kistik Fibrozis toplantısındaki sunumuyla örtüşmek için.

Devam etti

Rowe ekibi, iki CFTR modülatörünün (tezakaftor ve ivakaftor) ve VX-659 olarak bilinen deneysel bir kombinasyonunu test etti. Diğer deneme, VX-445 olarak adlandırılan benzer bir yeni ilacın yanı sıra mevcut ilaçların aynısını kullandı.

Rowe ekibi rastgele üçlü ilaç rejimi almak ya da bir karşılaştırma grubunda olmak için kistik fibrozlu 54 yetişkin atadı. Karşılaştırma grubunda, bir F508del mutasyonu olan hastalar, plasebo hapları alırken, iki mutasyonu olan hastalar sadece tezakaftor ve ivakaftor aldı.

Dört hafta sonra yapılan denemede, üçlü ilaç tedavisinin her iki mutasyon tipinde de akciğer fonksiyonlarında iyileşme sağladığı tespit edildi. FEV1 denilen bir testteki performansları Rowe'nin "belirgin bir iyileşme" olarak tanımladığı şekilde ortalama olarak 13 puan kadar yükseldi.

Diğer deneme neredeyse aynı sonuçlara sahipti.

Rowe, CFTR modülatör tedavisinin bir F508del mutasyonu olan hastalar için "iğneyi ittiğini" ilk kez yaptığını söyledi.

Çalışmalarla birlikte yayınlanan bir editör, "büyük bir buluşu temsil ettiklerini" söyledi.

Şimdi sorular, gelişmiş akciğer fonksiyonunun sürdürülüp sürdürülmeyeceği ve ilaçların semptom alevlenmelerini ve diğer komplikasyonları önleyip önlemediği sorusu, Colorado Üniversitesi, Aurora Üniversitesi'nden Dr. Fernando Holguin yazdı.

Kistik Fibroz Vakfı, çalışmanın her iki deneysel ilacı geliştiren Vertex Pharmaceuticals, Inc.

“Bu potansiyel ilaçların bireyleri tek bir F508del mutasyonu ile tedavi edebilmesi, her zamankinden daha fazla insanın faydalanabileceği anlamına geliyor” diyor vakfın terapi başkan yardımcısı Dr. Michael Boyle. “Bu, topluluğumuz için çok heyecan verici bir haber.”

Rowe, üçlü ilaç rejimleri hakkında hala önemli sorular olduğu konusunda anlaştılar. Birincisi, genç hastalar için ne kadar iyi çalışıyorlar?

Rowe, 12 yaşına kadar olan hastaların daha büyük devam eden denemelere dahil edildiğini söyledi.

Şimdiye kadar, tedaviler güvenli görünüyor. Araştırmacılar, dört haftalık denemelerdeki çoğu yan etkinin "hafif ila orta dereceli" olduğunu ve öksürük, baş ağrısı ve balgamda artış olduğunu söyledi.

Deneysel ilaçlar nihayetinde onaylanırsa, gerçek fiyat sorunu ortaya çıkacaktır.

Vertex şu anda tezakaftor ve ivakaftor kombinasyonunu Symdeko olarak pazarlıyor - yıllık 292.000 $ 'lık bir liste fiyatı üzerinden.

Amerika Birleşik Devletleri'nde, vakfa göre 30.000'den fazla insanın kistik fibrozu var.